Ce projet porte sur la mise au point d’un traitement pharmacologique visant à prévenir la dégénérescence rétinienne induite par les ciliopathies. Cette condition est hautement invalidante et se manifeste dès l’enfance.

Ce traitement offre à la fois la possibilité de prévenir la mort des cellules de la rétine et de maintenir une fonction visuelle des patients atteints de ce type de maladie rare.

Si les résultats s’avèrent positifs, ce traitement pourrait être utilisé également pour d’autres maladies de ce type comme le syndrome de Joubert, la maladie d’Alström…