GETEX
Une nouvelle approche thérapeutique pour le traitement du syndrome de l’X Fragile
Descriptif du projet
Le syndrome de l’X Fragile touche approximativement 1 naissance sur 4 à 5 000 garçons et 1 naissance sur 8 000 filles, soit environ 110 000 patients en Europe. Il est aujourd’hui la première cause héréditaire de déficience intellectuelle ainsi que la première cause connue de troubles du spectre autistique, et il n’a pas encore de traitement curatif.
Le projet GETEX porte sur le développement d'une nouvelle approche thérapeutique du syndrome de l'X Fragile, qui propose de compenser par thérapie génique la réduction de DGKk, une cible thérapeutique innovante et un acteur potentiellement clé de la plasticité neuronale, dont la synthèse est sous le contrôle de FMRP, la protéine manquante responsable du syndrome de l’X Fragile.
Pourquoi Conectus investit sur ce projet ?
L’investissement financier de Conectus va permettre de valider la pertinence de l’approche de thérapie génique et d’en cadrer au mieux l’adéquation aux besoins du marché.
À l'origine du projet :
Dr. Hervé Moine, chercheur au sein de l’équipe du Pr. Jamel Chelly à l’IGBMC de Illkirch (CNRS, Inserm et
Université de Strasbourg)
À retenir
Conectus investit sur ce projet : 390 000 €
Durée : 18 mois