DYNACURE

Picto Conectus
2014
Santé (thérapeutique et diagnostic)
Santé (thérapeutique et diagnostic)

DYNACURE

Une nouvelle stratégie de thérapie des myopathies centronucléaires

Descriptif du projet

Ce projet porte sur le développement d’une stratégie thérapeutique pour les Myopathies Centronucléaires (CNM), un groupe de myopathies graves et très rares, et pour lesquelles aucune thérapie n’existe aujourd’hui.

Suite à la découverte initiale par l’équipe du rôle de la Dynamine 2 dans une des 3 CNMs, un investissment de prématuration Conectus Alsace a été consentit. L’ensemble des travaux réalisés par l’équipe de Jocelyn Laporte a permis de de démontrer que la diminution, par croisement génétique, du niveau d’expression de la Dynamine 2, permet la survie des modèles murins de 2 des CNMs, et a également permis de développer une stratégie exogène de diminution du niveau de Dynamine 2 (par shRNA).

Pourquoi Conectus investit sur ce projet ?

L’investissement financier de Conectus va permettre de réaliser les preuves de concept in vivo de plusieurs stratégies exogènes visant à diminuer le taux de Dynamine 2 (shRNA, exon-skipping et oligonucléotides antisens) dans les modèles murins de 2 CNMs.

À l'origine du projet :

Jocelyn Laporte, chef de l’équipe « Physiopathologie des maladies neuromusculaires » à l’IGBMC.

À retenir

Conectus investit sur ce projet : 379 407 €
Durée : 18 mois

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